哈佛大學(xué)和生物技術(shù)公司eGenesis研究人員最近利用一種新的基因編輯技術(shù)，敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因，從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關(guān)，為全世界亟需器官移植的上百萬病人帶來希望。研究團(tuán)隊(duì)的領(lǐng)銜者是一名叫楊璐菡的中國留學(xué)生。
據(jù)報(bào)道，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全世界大概有200萬人需要器官移植。豬的器官因?yàn)榇笮『凸δ芎腿祟愃?，被認(rèn)為是最有可能成為能移植到人的異種器官。
上世紀(jì)90年代，歐美國家曾花大力氣來推動(dòng)豬器官移植項(xiàng)目，幾個(gè)全球大藥廠也投了巨資希望解決豬器官的人體排斥問題，但沒想到后來發(fā)現(xiàn)豬的基因組里面有內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒存在，最終世界衛(wèi)生組織和美國政府都明令，在找到解決辦法之前，停止一切異種器官移植的臨床試驗(yàn)。
內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒是嵌在細(xì)胞內(nèi)基因組的病毒，在豬身體里面不會(huì)有毒性。但當(dāng)豬的細(xì)胞和人的細(xì)胞接觸時(shí)，這種病毒會(huì)從豬的基因組“跳”到人的基因組中。異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒從靈長類動(dòng)物傳播到人類。因此，豬基因組的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個(gè)重大醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)問題。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導(dǎo)師、美國科學(xué)院及工程學(xué)院雙料院士喬治·丘奇創(chuàng)立了一家叫eGenesis的生物技術(shù)公司，致力于推動(dòng)異種器官移植臨床應(yīng)用。從2014年起，楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人，帶領(lǐng)10個(gè)人的科研團(tuán)隊(duì)在哈佛和eGenesis利用新發(fā)明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術(shù)，敲除豬基因組中可能的致病基因。
當(dāng)丘奇和楊璐菡改造后的豬細(xì)胞和人的細(xì)胞一起培養(yǎng)時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)，豬病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”，“在監(jiān)測(cè)靈敏度范圍內(nèi)檢測(cè)不到任何侵染”。
鑒于這項(xiàng)成果的意義重大，美國《科學(xué)》雜志一次性審稿，并提前在線刊登論文。哈佛大學(xué)和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡告訴記者：“這個(gè)工作掃除了10多年前發(fā)現(xiàn)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒后在這個(gè)領(lǐng)域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對(duì)異種器官移植的信心。”
楊璐菡2008年本科畢業(yè)于北京大學(xué)，目前在哈佛大學(xué)攻讀博士后。她曾因首次利用CRISPR-Cas9技術(shù)修改細(xì)胞基因組，而被福布斯雜志評(píng)為2014年30個(gè)30歲以下的科學(xué)醫(yī)療領(lǐng)域領(lǐng)軍人物之一。
異種器官移植：
異種器官移植，是用手術(shù)的方法將某一種屬個(gè)體的器官或組織移植到另一種屬個(gè)體的某一部位。國際公認(rèn)，豬是人異種器官移植的最佳選擇對(duì)象。幾十年來，科學(xué)家也一直努力使其成為人類器官移植的穩(wěn)定供應(yīng)源，但人體免疫系統(tǒng)的排斥反應(yīng)和豬基因中病毒造成的感染是研究的兩大阻礙。此次楊璐菡?qǐng)F(tuán)隊(duì)的研究成果有望攻克豬基因病毒感染這一難關(guān)。
據(jù)報(bào)道，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全世界大概有200萬人需要器官移植。豬的器官因?yàn)榇笮『凸δ芎腿祟愃?，被認(rèn)為是最有可能成為能移植到人的異種器官。
上世紀(jì)90年代，歐美國家曾花大力氣來推動(dòng)豬器官移植項(xiàng)目，幾個(gè)全球大藥廠也投了巨資希望解決豬器官的人體排斥問題，但沒想到后來發(fā)現(xiàn)豬的基因組里面有內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒存在，最終世界衛(wèi)生組織和美國政府都明令，在找到解決辦法之前，停止一切異種器官移植的臨床試驗(yàn)。
內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒是嵌在細(xì)胞內(nèi)基因組的病毒，在豬身體里面不會(huì)有毒性。但當(dāng)豬的細(xì)胞和人的細(xì)胞接觸時(shí)，這種病毒會(huì)從豬的基因組“跳”到人的基因組中。異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒從靈長類動(dòng)物傳播到人類。因此，豬基因組的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個(gè)重大醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)問題。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導(dǎo)師、美國科學(xué)院及工程學(xué)院雙料院士喬治·丘奇創(chuàng)立了一家叫eGenesis的生物技術(shù)公司，致力于推動(dòng)異種器官移植臨床應(yīng)用。從2014年起，楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人，帶領(lǐng)10個(gè)人的科研團(tuán)隊(duì)在哈佛和eGenesis利用新發(fā)明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術(shù)，敲除豬基因組中可能的致病基因。
當(dāng)丘奇和楊璐菡改造后的豬細(xì)胞和人的細(xì)胞一起培養(yǎng)時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)，豬病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”，“在監(jiān)測(cè)靈敏度范圍內(nèi)檢測(cè)不到任何侵染”。
鑒于這項(xiàng)成果的意義重大，美國《科學(xué)》雜志一次性審稿，并提前在線刊登論文。哈佛大學(xué)和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡告訴記者：“這個(gè)工作掃除了10多年前發(fā)現(xiàn)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒后在這個(gè)領(lǐng)域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對(duì)異種器官移植的信心。”
楊璐菡2008年本科畢業(yè)于北京大學(xué)，目前在哈佛大學(xué)攻讀博士后。她曾因首次利用CRISPR-Cas9技術(shù)修改細(xì)胞基因組，而被福布斯雜志評(píng)為2014年30個(gè)30歲以下的科學(xué)醫(yī)療領(lǐng)域領(lǐng)軍人物之一。
異種器官移植：
異種器官移植，是用手術(shù)的方法將某一種屬個(gè)體的器官或組織移植到另一種屬個(gè)體的某一部位。國際公認(rèn)，豬是人異種器官移植的最佳選擇對(duì)象。幾十年來，科學(xué)家也一直努力使其成為人類器官移植的穩(wěn)定供應(yīng)源，但人體免疫系統(tǒng)的排斥反應(yīng)和豬基因中病毒造成的感染是研究的兩大阻礙。此次楊璐菡?qǐng)F(tuán)隊(duì)的研究成果有望攻克豬基因病毒感染這一難關(guān)。
